8月7日，《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》向社会公开征求意见。《实施方案》拟通过建立罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，建立提前评估工作机制，建立“保税备货”供应保障制度等六方面措施探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障“北京模式”，推动罕见病用药从“人等药”向“药等人” 转变。
“瓷娃娃”“木偶人”“月亮孩子”……这些看似美丽的名字，对应的医学术语是：成骨不全症、多发性硬化症、白化病……它们有一个共同的名字——罕见病。罕见病是发病率极低的疾病的统称。统计数据显示，目前全球已确认的罕见病超7000种。罕见病不仅给患者带来痛苦和困扰，也加重了家庭负担。
治疗罕见病，对于患者和家人而言，承受的不仅是经济压力，还有“用药难”的压力，往往是需要“人等药”。为此还有人不惜铤而走险，从非法渠道获取药物。曾经引起全国关注的一起案件就足以证明一切。胡阿弟的女儿患有罕见癫痫病结节性硬化症，治疗药物为境外处方药。胡阿弟自2019年5月起开始在境外代购治疗药物。案发后，公安机关扣押胡阿弟购买的氯巴占共计155盒，7750粒，105000毫克。胡阿弟因此一审被诉走私、贩卖毒品。2023年3月，法院二审判决胡阿弟犯非法经营罪，免予刑事处罚。
在医疗领域，罕见病用药的保障一直是一大难题。由于患病人数少、研发成本高、市场需求低，许多罕见病患者面临着“无药可用”或“有药难求”的困境。胡阿弟案折射出的罕见病患者求药无门的困境值得关注。
罕见病虽罕见，用药保障应实现“不罕见”。此次北京将打造罕见病用药保障的“先行区”，采取措施将“人等药”先“药等人”转变，是一次积极的行动。北京《实施方案》的推出，标志着从被动等待走向主动出击，从“人等药”向“药等人”的转变。通过建立临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，可以确保那些临床急需的罕见病药品能够快速进入市场，满足患者的需求。提前评估工作机制的建立，则能够预判和规划药品的供应，避免出现短缺。而“保税备货”供应保障制度的设立，更是为药品的稳定供应提供了坚实的后盾。
这一系列的措施，构成了一个多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障体系，我们可以称之为“北京模式”。在这个模式下，药品不再是遥不可及的奢侈品，而是触手可及的救治希望。患者不再需要经历漫长的等待和焦虑，而是可以在最需要的时候得到及时的治疗。
罕见病用药保障，必须实现“人等药”到“药等人”的转变。罕见病用药，要变“人等药”为“药等人”，有了“先行区”希望看到更多“后来者”！
（红笔：郭元鹏 编辑：宁云平）
